Препарат «Золгенсма» для пациентов со спинальной мышечной атрофией, самое дорогое лекарство в мире, зарегистрировали в России, следует из данных государственного реестра. Внимание на это обратила «Новая газета».

«Золгенсма» производит швейцарская компания Novartis: она подала заявку на регистрацию препарата в России в июле 2020 года. До этого в стране зарегистрировали ещё два препарата от СМА — «Спинраза» и «Эврисди» (рисдиплам). Лечение ими нужно продолжать всю жизнь, а в случае с «Золгенсма» достаточно единственного укола в возрасте до двух лет. Стоимость одной инъекции препарата составляет от 2,1 до 2,5 миллионов долларов — минимум 155 миллионов рублей.

Как рассказала «Новой газете» глава фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко, обычно с момента регистрации препарата до поступления в гражданский оборот проходит от двух до шести месяцев. «На самом деле этот период достаточно тяжёлый, потому что, как правило, во время него снижается доступность препарата для пациентов даже по сравнению с незарегистрированными», — сказала она.

Источник: tjournal.ru

Краевой суд повторно обязал Минздрав закупить лекарство для ребенка со спинальной мышечной атрофией. Препарат «Спинраза» считается одним из самых дорогих в мире — один укол обходится в 8 миллионов рублей. Годовой курс — в 47 миллионов.

Обеспечить свою дочь лекарством потребовала мама Яна Сазонова. Она обратилась в суд с иском к крайздраву и выиграла его 19 мая, но чиновники подали апелляцию, сославшись на то, что ребенок уже лечится. Однако, краевой суд так же обязал краевой Минздрав ежегодно закладывать в бюджет деньги на закупку лекарства для Анжелики Сазоновой. Сейчас в крае уже шестеро детей со спинальной атрофией выиграли аналогичные судебные дела. Еще шестеро получают нужный препарат бесплатно в рамках клинических исследований. «Спинраза», уверяют родители, единственное в мире лекарство способное остановить развитие болезни и фактически спасти жизнь таким детям. При этом пропускать уколы недопустимо

Яна Сазонова, мама:
— Необходимо по жизненным показания, потому что если будет отмена этого препарата или даже пропустить по графику введения хотя бы одну дозу, это вообще недопустимо, потому что потом нужно будет лечение начинать заново с загрузочных доз, опять ставить 4 с коротким интервалом, а далее по одной раз в 4 месяца.

Целый год мама Саши Лабутина не находила себе места и десятки раз опускала руки, когда сбор средств на самое дорогое лекарство в мире останавливался. Из-за болезней Саша сильно ослаб, и мама чудом несколько раз буквально возвращала его к жизни. Помогало одно – безграничная любовь к сыну и вера в то, что всё получится.
Страшно было не успеть. Препарат для генно-заместительной терапии «Золгенсма» можно ставить либо до двух лет, либо до 21 кг веса. В конце июля Саше исполнится уже три года, а вот по килограммам Саша подходит идеально. Из-за болезни малыш практически не набирает в весе.
Средства на спасительное лекарство собирали около года. В сборе участвовали сотни неравнодушных людей. Но ждать уже было нельзя. Поэтому глава Русской медной компании Игорь Алтушкин помог семье и закрыл сбор.
Теперь дело осталось за малым – собрать все документы и сдать анализы. В течение нескольких недель препарат доставят в Россию, и тогда уже смело можно будет сказать, что Саша будет жить!

Самое дорогое лекарство в мире сегодня – это препарат Золгенсма. Один «волшебный укол» позволяет навсегда исцелить ребенка от СМА – спинально мышечной атрофии – тяжелого генетического заболевания. Однако цена этого укола – 150 миллионов рублей.

В России за лечение детей со СМА отвечает государство, но по факту необходимые препараты родители зачастую могут получить только через суд. Почему так происходит? Что это за болезнь – СМА? Почему лекарство такое дорогое? Как родители борются за жизнь своих детей? Обо всём этом – в нашем новом репортаже .

Помочь нашим героям:

Страница Кости: https://instagram.com/konstantinsmailic?igshid=31dq685rnnxx

Страница Матвея https://instagram.com/matveysma2019?igshid=1czgkl17qn4ny

Страница Захара https://instagram.com/zahar_sma_help?igshid=1ubrxdmyh613x

Внутри:

0:02 – Как власть задумалась о больных СМА?
0:33 – Вступление
1:59 – «Идите родите себе другого ребенка». История Светланы и Кости.
6:05 – Каково это – пытаться отсудить у государства 2 миллиона долларов?
8:38 – Почему за редкими лекарствами идут в суд?
10:18 – «Золотой мальчик». История первого получившего Золгенсма в России.
13:22 – Почему деньги собирают только в России?
14:00 – Как и почему 9-летний Артём пытается собрать 150 миллионов рублей
16:02 – Почему Золгенсма стоит так дорого?
18:11 – Почему депздравы идут в суд?
19:07 – Почему самая дорогая цена – для России?
21:34 – Что будет дальше? Выводы
22:34 – P.S. Родители детей со СМА – о своей борьбе

Подписывайтесь на нас в соцсетях:

VK: https://vk.com/mash
Instagram: https://www.instagram.com/mash_breaking/
Telegram: https://tg.mash.ru/
Twitter: https://twitter.com/mash_breaking

#mash #репортаж #сма #золгенсма